Entende-se como terapia gênica a transferência de material genético para as células de um indivíduo, resultando em substituição ou mesmo na complementação dos genes defeituosos. Este conceito atualmente é mais amplo e abrange o tratamento de doenças degenerativas, infecciosas e do câncer.
A terapia gênica constitui uma esperança para o tratamento de diversas doenças que atualmente não apresentam um tratamento adequado. Cerca de quatro mil doenças genéticas são conhecidas, sendo, portanto, alvos potenciais da terapia gênica. Outras aplicações sugeridas para esta tecnologia também incluem a liberação de proteínas que permitam controlar os níveis hormonais ou estimular o sistema imunológico.
O primeiro exemplo de aplicação gênica foi realizado, em uma criança de 4 anos que sofria de uma desordem no sistema imunológico, nos Estados Unidos. Desde então, aproximadamente dez anos de pesquisa têm sido conduzidos na área. Um deles apresentou um resultado significativo, que foi a reversão dos efeitos da doença hereditária da Imunodeficiência ligada ao cromossomo X. Apesar deste resultado promissor, a maioria deste tipo de terapia não tem apresentado tanto sucesso. Novas pesquisas devem ser concluídas de forma a aperfeiçoar este tipo de tratamento.
A terapia gênica constitui uma estratégia promissora para o tratamento de diversas doenças infecciosas. Entretanto, frente a tratamentos ainda ineficazes, a biotecnologia também revolucionou a área da medicina preventiva, com o desenvolvimento de novas vacinas.
NOVAS VACINAS
Diversos tipos de vacinas estão disponíveis ou em desenvolvimento, cada qual apresentando diferentes vantagens e desvantagens. As que utilizam microorganismos vivos,, atenuados ou morto, têm a vantagem de apresentarem múltiplos epítopos para reconhecimento pelo sistema imunológico, sendo que seu custo e produção dependem basicamente do fornecimento de material contendo os microorganismos em questão. Contudo, sua segurança é questionável. A instabilidade da vacina atenuada torna difícil a sua distribuição, particularmente em países em desenvolvimento. Além disso, as vacinas que utilizam todo o microorganismo podem apresentar reações cruzadas com outros antígenos, o que interfere com os testes sorológicos. No caso de vacinas mortas, apesar de serem mais seguras, frequentemente necessitam de múltiplas inoculações associadas a adjuvantes, o que pode induzir efeitos colaterais indesejados. Dentro destes aspectos, percebe-se a necessidade do desenvolvimento de vacinas mais seguras e eficazes.
A TECNOLOGIA DNA RECOMBINANTE tem sido utilizada no aprimoramento de vacinas. Na era do "omas", as análises de genomas, transcriptomas e proteomas permitem um melhor atendimento das vias moleculares relacionadas à biologia do patógeno e das interações parasita-hospedeiro. A partir destas informações, proteínas alvos têm sido obtidas a partir da expressão em vetores de expressão procariotas e eucariotas, constituindo as VACINAS DE SUBUNIDADES PROTÉICAS.
AS VACINAS DE SUBUNIDADE têm sido muito utilizadas para a prevenção de doenças. Mesmo que sejam necessários vários antígenos para a estimulação da resposta imunológica adequada, ela ainda possui vantagens sobre a utilização de drogas como tratamento ou como método preventivo de doenças. Por exemplo, o controle de parasitas geralmente utiliza drogas em um sistema de rotação, o que pode induzir a resistência aos medicamentos utilizados. Além disso, outro ponto atualmente muito discutido se refere à contaminação ambiental pelo uso excessivo e descontrolado destas drogas.
Outras apresentações vacinais estão sob contínuo aprimoramento. Uma das mais recentes é a VACINA DE DNA. O antígeno destas vacinas é expresso pela própria célula do hospedeiro, sendo capazes de induzir uma potente resposta imunológica, principalmente em nível de linfócitos citotóxicos. Esta característica a torna uma estratégia promissora no controle de parasitas intracelulares.
A tecnologia do DNA recombinante ainda auxilia no desenvolvimento de novas formas para a apresentação de antígenos, como o uso de lipossomas, nanopartículas, ou mesmo o uso de vírus e bactérias carreadoras. Esta última opção tem grande interesse, principalmente no desenvolvimento de vacinas veterinárias, pois apresenta a oportunidade de induzir a imunidade de mucosa. A maioria das doenças infecciosas de animais é adquirida por via oral ou por inalação, o que é facilitado pelas condições de criação a que os animais estão submetidas. Assim, vias que gerem a imunidade de mucosa poderiam ser a via de imunização mais eficaz para determinadas doenças em animais.
A biotecnologia ainda pode ser utilizada para resolver um problema decorrente da vacinação: a distinção entre indivíduos vacinados e infectados.
Para que isto seja possível, uma estratégia é a identificação de antígenos que induzam uma intensa resposta humoral(por anticorpos) durante a infecção e que não sejam essenciais para a imunidade induzida ou para a sobrevivência da bactéria. Esta informação pode ser utilizada na construção de uma linhagem mutante para o gene em questão.
Assim, animais infectados podem ser identificados pela resposta humoral contra o antígeno que foi deletado da linhagem vacinal; por outro lado, os animais vacinados e não infectados não reagirão no mesmo teste. Estudos nessa área estão recebendo intensos investimentos e os resultados experimentais já obtidos demonstram-se promissores.
A biotecnologia tem um profundo aproveitamento na área da saúde. Além do desenvolvimento de terapias e de vacinas, ela ainda pode ser utilizada na geração de novos produtos e kits de diagnóstico.